Боковой амиотрофический склероз (БАС) – редкое нейродегенеративное заболевание, лекарства от которого до сих пор не существует. Вылечить болезнь нельзя, можно только поддерживать функции организма, помогая человеку с БАС и его семье достойно прожить все этапы заболевания.
Однако недавно был разработан уникальный препарат, способный останавливать ход течения болезни или замедлять его. Это «Тоферсен» (Qalsody) – препарат, разработанный американскими учеными. Принцип его действия заключается в целенаправленном блокировании продукции аномального белка SOD-1. Такая терапия останавливает ход болезни у пациентов с мутацией этого гена, и очень важно начинать её на ранних стадиях заболевания. Подробнее о «Тоферсене» можно прочитать здесь
Казалось бы, решение найдено, но нет – в России препарат не зарегистрирован, а значит, его невозможно приобрести в свободном доступе или заказать из Европы.
Но у этого вопроса есть правовое регулирование – в соответствии с Постановлением Правительства РФ от 01.06.2021 № 853 ввоз незарегистрированного на территории РФ препарата возможен. Согласно п. 3 Положения о порядке применения лекарственных средств у больных по жизненным показаниям (утв. приказом Минздравсоцразвития РФ от 09.08.2005 № 494), в случае необходимости индивидуального применения по жизненным показаниям лекарственного средства, не зарегистрированного на территории Российской Федерации, решение о назначении указанного препарата принимается консилиумом федеральной специализированной медицинской организации, оформляется протоколом и подписывается главным врачом или директором федеральной специализированной медицинской организации.
Яна Агеенко, руководитель Службы БАС: «Решение о необходимости индивидуального назначения и ввоза незарегистрированного на территории Российской Федерации препарата «Тоферсен» для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям должно приниматься в связи с его эффективностью, отсутствием альтернативных терапевтических возможностей, и абсолютными показаниями к применению данного препарата».
До недавнего времени не было ни одного случая официальной поставки «Тоферсена» в Россию. Но несколько месяцев назад в системе российского здравоохранения произошёл прорыв – человек из Белгородской области, болеющий БАС, добился через суд от местного Минздрава закупки препарата на международном рынке.
По словам пациента, когда ему 7 лет назад поставили БАС, он сразу занялся изучением возможных вариантов лечения. Узнав о «Тоферсене», отправлял заявки на испытания этим препаратом, но его не брали, потому что течение болезни было медленным. Позже ему удалось договориться о лечении в клинике Германии, но в последствиии в госпитализации ему отказали. И вот сейчас получилось.
Это был долгий и сложный процесс, но прецедент создан. В настоящее время пациент получил уже несколько инъекций в Российском центре неврологии и нейронауки (НМЦ) в Москве, лечение продолжается под наблюдением лечащего врача.
Ещё один пациент, подопечный нашего фонда, прямо сейчас добивается закупки «Тоферсена». Пока на одном из обязательных этапов процедуры закупки препарата пациент получил отказ. В настоящее время он, с помощью специалистов фонда и предоставленных юристов, готовит документы для обжалования этого отказа в судебном порядке.
Команда фонда готова сделать всё возможное, чтобы помочь пациентам с БАС по всей России добиться положительного результата в обеспечении жизненно необходимым препаратом.
Галина Фильковская,
pr-служба благотворительного фонда «Живи сейчас»
