Конгресс Европейской академии неврологии (EAN) ежегодно проводится в одном из городов Европы.
В 2025 г. конгресс был организован в Хельсинки.
Из этой публикации вы узнаете, что нового в изучении БАС обсуждалось европейскими экспертами.
1. Опыт применения Тоферсена в Польше
20 пациентов в возрасте 39-74 лет получали лечение тоферсеном интратекально (через проведение люмбальной пункции с введением препарата) в 2023-2025 гг.
Курс лечения составлял от 8 до 18 месяцев. Половина пациентов имела наследственный анамнез БАС (семейная форма).
87,5% пациентов продолжали принимаать рилузол на фоне лечения тоферсеном.
Жизненная емкость легких на момент начала лечения в среднем составляла 86,5%, и только один пациент уже использовал НИВЛ.
В 79% случаев тоферсен значимо снизил скорость прогрессирования заболевания:
У 9 пациентов наблюдалось физическое улучшение, что было зафиксировано увеличением баллов по функциональной шкале ALS-FRS-R.
У остальных пациентов отмечалось снижение скорости прогрессирования болезни по сравнению с прогнозируемым ухудшением без лечения.
И лишь у 2х пациентов, несмотря на лечение, заболевание очень быстро прогрессировало.
В большинстве случаев лечение хорошо переносилось. Однако также были нежелательные эффекты: 9 пациентов отмечали головную боль после проведения люмбальных пункций, у 2х пациентов – отек зрительного нерва, 4 пациента жаловались на боли в мышцах, наблюдались единичные случаи – менингизма, местного воспаления в месте инъекции, пареза лицевого нерва. Серьезные осложнения в виде миелита встречались у 2х пациентов, что требовало введение кортикостероидов, после чего пациенты продолжили получать тоферсен. Один пациент умер от обострения язвенного колита, данное ухудшение исследователи не связывают с эффектом тоферсена.
2. Роль глимфатической системы в развитии БАС
Группа исследователей из Милана подтвердили, что нарушение функции глимфатической системы может способствовать накоплению токсичных белков при БАС, таких как TDP-43.
Глимфатическая система — путь удаления токсинов из головного мозга, проходящий рядом с кровеносными сосудами. Впервые ее отрыли в США в 2012 г., когда добавили в спинномозговую жидкость мышей флуоресцентную краску и проследили ее перемещение с помощью метода двухфотонной электронной микроскопии. Глимфатическая система активна во время сна и почти не работает в бодрствующем состоянии.
Исследование включало выполнение МРТ головного мозга (3 Тесла) с DTI-последовательностью и расчетом индекса DTI-ALPS (диффузионно-тензорная визуализация периваскулярного пространства).
Нарушение работы глимфатической системы было выявлено у пациентов с БАС по сравнению с группой здоровых добровольцев. Наиболее выраженные изменения наблюдались у пациентов с бульбарной формой.
Эта дисфункция может быть фактором развития и прогрессирования заболевания, а некоторые исследователи предполагают, что она может служить потенциальным диагностическим биомаркером БАС.
Ссылка на данное исследование https://www.neurology.org/doi/abs/10.1212/WNL.0000000000211722
Смотрела конгресс EAN онлайн и переводила для вас – эксперт фонда Демешонок В.С.
